Ученые обнаружили защитный ген Альцгеймера и разработали платформу для быстрого тестирования на лечение

Был обнаружен ген, который может естественным образом подавлять признаки болезни Альцгеймера в клетках головного мозга человека, согласно исследованиям, проведенным Лондонским университетом королевы Марии. Ученые также разработали новую систему быстрого скрининга лекарств для лечения, которое потенциально может отсрочить или предотвратить заболевание, по информации сайта nexusrus.com.

Основная проблема при тестировании лекарств от болезни Альцгеймера в клинических испытаниях заключается в том, что у участников должны быть симптомы. Но как только у людей появляются симптомы, обычно уже слишком поздно, чтобы лечение имело существенный эффект, так как многие клетки мозга уже умерли.

Единственный текущий способ проверки потенциальных профилактических методов лечения - это выявление участников, которые подвержены более высокому риску развития болезни Альцгеймера, и выяснение того, предотвращают ли методы лечения начало заболевания. Это включает людей с синдромом Дауна (DS), у которых есть приблизительно 70-процентный шанс развития болезни Альцгеймера в течение их жизни. Это потому, что дополнительная хромосома 21, которую они несут, включает ген белка-предшественника амилоида, который вызывает раннюю болезнь Альцгеймера при передозировке или мутировании.

В исследовании, опубликованном в журнале «Природная группа» « Молекулярная психиатрия» , исследователи собрали волосковые клетки у людей с DS и перепрограммировали их, чтобы они превратились в стволовые клетки, которые затем были направлены на превращение в клетки мозга в чашке.

В этих мозговидных клетках исследователи увидели, что патология, напоминающая болезнь Альцгеймера, быстро развивается, включая три признака прогрессирования болезни Альцгеймера - амилоидные бляшкообразные поражения, прогрессирующую гибель нейронов и ненормальное накопление белка, называемого тау, внутри нейронов.

Ведущий исследователь, профессор Дин Низетик из Лондонского университета королевы Марии, прокомментировал: «Эта работа представляет собой замечательное достижение, так как это первая клеточная система, которая имеет трио патологий Альцгеймера без какой-либо искусственной избыточной экспрессии генов. Эта система открывает». перспективы скрининга новых лекарств, направленных на отсрочку или даже предотвращение болезни Альцгеймера до начала гибели нейронов ».

Исследователи показали, что эта система может быть использована в качестве платформы для раннего профилактического тестирования на наркотики. Они приняли два разных препарата, которые, как известно, ингибируют выработку ?-амилоида, проверили их на этих клетках мозга и через шесть недель показали, что они предотвращают возникновение патологии Альцгеймера.

Хотя эти два конкретных препарата не прошли клинических испытаний по другим причинам и, следовательно, не подходят для лечения болезни Альцгеймера, команда продемонстрировала принципиальное доказательство того, что система может использоваться для любого лекарственного соединения, и в течение шести недель показывает, действительно ли это у него есть потенциал для дальнейшего расследования.

Команда также нашла доказательства существования естественно функционирующего гена-супрессора Альцгеймера (ген BACE2). Действуя аналогично генам-супрессорам опухоли при раке, повышенная активность этого гена способствует предотвращению / замедлению развития болезни Альцгеймера в ткани головного мозга человека и может в будущем использоваться в качестве биомаркера для определения риска развития заболевания у людей. или как новый терапевтический подход, усиливая его действие.

Профессор Дин Низетик объяснил: «Хотя это все еще первые годы, система предоставляет теоретическую возможность для дальнейшего развития в качестве инструмента для прогнозирования того, кто может развить болезнь Альцгеймера. Тот же процесс стволовых клеток может быть использован на чьих-либо волосяных фолликулах, в результате клетки мозга которых может развиться или не развиться патология болезни Альцгеймера в блюде. ??Идея заключалась бы в том, чтобы поймать людей с более высоким риском раннего заболевания в клеточной системе, прежде чем оно начнется в мозге человека, и учесть возможности индивидуальной профилактики. вмешательства. Мы все еще далеки от достижения этой цели ".

Соавтор профессор Джон Харди из Калифорнийского университета добавил: «Я думаю, что сейчас у нас есть потенциал для разработки новой человеческой модели болезни, которая станет большим шагом вперед».

Открытия в этом исследовании зависели от вклада людей с DS, которые любезно согласились принять участие в этом исследовании, результаты которого могли бы быть полезными для людей с и без DS в предотвращении болезни Альцгеймера. Ассоциация синдрома Дауна (Великобритания) оказала существенную поддержку и помощь в подборе участников исследования.

Кэрол Бойз, исполнительный директор Ассоциации синдрома Дауна, сказала: «Это впечатляющие результаты чрезвычайно выдающейся группы исследователей и еще один маленький шаг к возможному вмешательству и лечению болезни Альцгеймера. Ассоциация синдрома Дауна очень рада, что смогла поддержать эту блестящую работу. "

Основными спонсорами проекта были Wellcome (Великобритания) и Национальный совет по медицинским исследованиям (Сингапур), при участии Наньянского технологического университета Сингапура, UCL (проф. Джона Харди и проф. Хенрика Цеттерберга) и Академии Sahlgrenska Университета Гетеборг, Швеция (профессор Хенрик Цеттерберг), а также ряд международных партнеров, в том числе Хорватский институт исследований мозга при Медицинской школе Загребского университета.

Вернуться